Merck Serono stellt einen antrag auf genehmigung fur das inverkehrbringen in Europa fur die saproptérine in der behandlung der hyperphénylalaninémie

GENF, Schweiz, November 8 /PRNewswire/ — die Merck Serono, eine sparte der Merck KGaA hat heute bekannt gegeben, dass hinterlegt wurde, und die Europaische Arzneimittel-Agentur (EMEA) ein antrag auf genehmigung fur das inverkehrbringen (AMM) fur die saproptérine (dihydrochlorate von saproptérine, fruher bekannt als Phenoptin(TM)) als orale behandlung der hyperphénylalaninémie, die durch eine phenylketonurie oder ein defizit in tétrahydrobioptérine (BH4).

Merck Serono stellt einen antrag auf genehmigung fur das inverkehrbringen in Europa fur die saproptérine in der behandlung der hyperphénylalaninémie

Die saproptérine erhielt von der FDA (Food and Drug Administration) und die EMEA den orphan drug status fur die behandlung von l“hyperphénylalaninémie. „Die einreichung des registrierungsdossiers der saproptérine ist ein wichtiger schritt fur patienten mit phenylketonurie oder ein defizit in tétrahydrobioptérine. Es handelt sich um schwere erkrankungen, die zu lahmungen fuhren, fur die keine behandlung ist derzeit zugelassen und in Europa“, sagte Roberto Gradnik, Director of Operations fur Europa von Merck Serono. „Die einreichung von diesem ordner unterstreicht das engagement von Merck Serono auf medizinische bedurfnisse erfullen noch nicht zufrieden.“ Phenylketonurie und das defizit in BH4 das ergebnis einer genetischen storung des stoffwechsels der phenylalanin, verursacht eine hyperphénylalaninémie, das hei?t, die anwesenheit von anormal hohen renditen von phenylalanin im blut. Die hyperphénylalaninémie kann zu schweren schaden schlaganfall bei sauglingen und kleinen kindern, und neurologischen storungen bei alteren patienten. In den industrielandern ist die diagnose hyperphénylalaninémie getragen wurde, die bei mindestens 50 000 menschen, sei es im rahmen einer phenylketonurie oder ein defizit in BH4. Doch es gibt in Europa kein zugelassenes arzneimittel, die von den gesundheitsbehorden fur die behandlung dieser krankheit. Patienten mit phenylketonurie haben derzeit keine andere wahl, als sich fur eine diat sehr restriktiv zu begrenzen, die aufnahme von phenylalanin. Die ergebnisse von zwei klinischen studien, in der internationalen Phase-III -, randomisierten, kontrollierten mit einer placebo-und durchgefuhrten doppelblindstudie bei patienten mit hyperphénylalaninémie durch eine phenylketonurie zeigen, dass die behandlung durch die saproptérine sinkt der blutspiegel von phenylalanin und kann den patienten eine diat kontrolliert phenylalanin weniger drastisch. Die mogliche unerwunschte ereignisse, die am haufigsten berichteten nebenwirkungen waren kopfschmerzen, rhinorrhées (schnupfen), durchfall, erbrechen, halsschmerzen, husten, bauchschmerzen, verstopfung der nase und niedrigem blutspiegel von phenylalanin. Diese unerwunschten ereignisse wurden in der regel vorubergehend und von leichter bis ma?iger intensitat. Die saproptérine ist, entwickelt in zusammenarbeit mit BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq und SWX : BMRN). Gema? den bedingungen der vereinbarung mit BioMarin, Merck Serono verfugt uber die exklusiven rechte zur entwicklung und vermarktung der saproptérine in allen landern mit ausnahme der Usa und Japans. BioMarin besitzt die exklusiven rechte an der saproptérine den Usa. Informationen auf der saproptérine Die saproptérine (dihydrochlorate von saproptérine, fruher bekannt als Phenoptin(tm)) ist ein molekul, das therapeutische managed oral zur behandlung der hyperphénylalaninémie (HPA), die durch eine phenylketonurie (PKU) oder ein defizit in tétrahydrobioptérine (BH4). Die saproptérine ist die synthetische form der 6R-BH4, cofaktor naturlichen enzym, greift gemeinsam mit phenylalanin-hydroxylase (PAH), die in den stoffwechsel von phenylalanin (Phe). Die klinischen daten deuten darauf hin, dass die saproptérine konnen erheblich reduzieren den blutspiegel von Phe in der untergruppe der patienten, die BH4-responder. BioMarin und Merck Serono sind der auffassung, dass die saproptérine kann potenziell eine therapeutische option darstellen, um 30 bis 50% der rund 50 000 menschen der industrielander, bei denen die diagnose HPA, die durch eine PKU oder ein defizit in BH4, getragen wurde. Die saproptérine bekam die us-amerikanische FDA (Food and Drug Administration) und die Europaische Arzneimittel-Agentur (EMEA) den orphan drug status fur die behandlung der HPA. Als erster eine medikamentose behandlung zugelassen fur die behandlung der HPA, saproptérine wurde fur diese indikation eine marktexklusivitat mit einer laufzeit von sieben jahren in den Usa und zehn jahren in der Europaischen Union. Die FDA hat daruber hinaus gewahrt der status des Fast-Track-Product-die saproptérine, bezeichnung, erleichtert die entwicklung und beschleunigung des verfahrens zur bewertung neuer arzneimittel zur behandlung von schweren krankheiten, die mit lebensbedrohlich werden, und sind in der lage, medizinische bedurfnisse erfullen wichtige noch nicht zufrieden. Informationen auf der hyperphénylalaninémie Die stoffwechsel-phenylalanin (Phe) verursachen konnen, rate ungewohnlich hohe Phe-werte im blut (hyperphénylalaninémie). Der angeborene storungen des stoffwechsels – phenylketonurie und das defizit in tétrahydrobioptérine – sind die ursache fur die mehrzahl der falle hyperphénylalaninémie. Informationen auf der phenylketonurie Phenylketonurie (PKU) ist eine genetische erkrankung, die auf etwa 50 000 patienten in den industrielandern, die ursprunglich ein defizit enzyms in der phenylalanin-hydroxylase (PAH). Die PAH ist notwendig fur den stoffwechsel von phenylalanin (Phe), eine essentielle aminosaure, die in den meisten proteinen lebensmittel. Wenn das enzym aktiv ist, das nicht in ausreichenden mengen, die Phe baut erreichen ungewohnlich hohe konzentrationen im blut und gehirn, ursache vieler komplikationen wie geistiger behinderung und schwere schaden im gehirn psychische storungen, krampfanfalle, zittern und kognitiven storungen.

Merck Serono stellt einen antrag auf genehmigung fur das inverkehrbringen in Europa fur die saproptérine in der behandlung der hyperphénylalaninémie

Dank den anstrengungen, die seit den 60er jahren und anfang der 70er jahre fruherkennung von der PKU bei neugeborenen, die diagnose ist von geburt an getragen bei der mehrzahl der patienten in den industrielandern. Die einzige behandlung, die derzeit verfugbar fur diese patienten ist eine diat, medizinische teuer und sehr restriktiv, in dem die meisten patienten, die nicht mitglied nicht ausreichend, um eine angemessene uberwachung der blutspiegel von Phe. Informationen uber das defizit tétrahydrobioptérine Das defizit tétrahydrobioptérine (BH4) ist eine angeborene anomalie sehr selten stoffwechsel der ursprung von 1 bis 2% der falle hyperphénylalaninémie (HPA). Das defizit in der BH4 ist eine genetische erkrankung, ubertragen auf die autosomal-rezessiv vererbt und hat seinen ursprung in einem defizit in eine der funf enzyme, die in der synthese und dem recycling der BH4. Die BH4 ist ein cofaktor unerlasslich phenylalanin-hydroxylase (PAH). Das defizit in der BH4 folglich einfluss auf die aktivitat der PAH und zu einer situation fuhrt, biochemische, ahnlich der phenylketonurie (PKU), in der die HPA ergibt sich ein defizit fur die umwandlung der Phe-tyrosin. Die BH4 da auch ein cofaktor der tyrosin-hydroxylase und der tryptophan-hydroxylase, die das defizit BH4 ist auch die ursache fur defizite in der neurotransmitter synthetisiert aus diesen aminosauren, wie katecholamine und serotonin. Die verringerung der aufnahme von nahrungsmitteln, gesamt-protein oder Phe-ist in der regel nicht erforderlich, wenn eine behandlung mit BH4. Im gegensatz dazu, die BH4 nicht uber die blut-hirn-schranke, eine gleichzeitige behandlung der vorlaufer dieser neurotransmitter, d.h. die levodopa-und 5-hydroxytryptophan, kann sich als notwendig erweisen, um die menge der substrate in das zentrale nervensystem erforderlich sind bzw. die synthese der katecholamine und serotonin. uber Merck Serono Merck Serono ist die neue abteilung von Merck spezialisiert auf die innovativen verschreibungspflichtigen arzneimitteln. Merck hat diese abteilung nach der ubernahme von Serono und der integration in die bestehende division Merck Ethicals. Merck Serono mit hauptsitz in Genf, Schweiz, erforscht, entwickelt, produziert und vertreibt innovative arzneimittel, die zur medizinische bedurfnisse erfullen unzufrieden. In Nordamerika (Usa und Kanada), die aktivitaten von Merck Serono gefuhrt werden, die unter dem namen EMD Serono. Merck Serono stellt der patienten der arzneimittel-scheinwerfer in den bereichen onkologie (Erbitux(R)), multipler sklerose (Rebif(R)), der reproduktionsmedizin(Gonal-f(R)), stoffwechselstorungen und herz-und stoffwechselerkrankungen (Glucophage(R), Concor(R), Saizen(R), Serostim(R)) sowie psoriasis (Raptiva(R)). Mit einer jahrlichen investition von 1 milliarde euro in R&D, Merck Serono hat zum ziel, weiter zu wachsen und seine aktivitaten in der besonderen therapiegebieten wie neurodegenerative erkrankungen und onkologie, aber auch in neuen therapiegebieten wie autoimmunerkrankungen und entzundungen. uber Merck Merck ist eine gruppe, in der chemie-und pharmaindustrie weltweit, in denen die verkaufe beliefen sich auf 6,3 milliarden euro im jahr 2006. Laut einer geschichte, die 1668 begann, Merck baut seine zukunft durch seine 30 962 mitarbeitern in 61 landern. Einer der schlussel zu ihrem erfolg im sinne der innovationskraft seiner mitarbeiter. Die aktivitaten von Merck solche grunderzentren geschaffen, an der Merck KGaA, von denen die kapitalbeteiligung in hohe von rund 70% von der familie Merck und bis zu einer hohe von etwa 30% der aktionare von au?en. Der ehemalige us-tochtergesellschaft Merck & Co. ist vollig autonom seit 1917 und ist seit mehr in keinem zusammenhang mit der Merck-gruppe. Weitere informationen http://www.merckserono.net und http://www.merck.de http://www.merckserono.net ©2008 – PR Newswire – Alle rechte vorbehalten

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