Merck Serono startet SPARK, eu-studie Phase-IIIb-bei kindern unter 4 jahren mit phenylketonurie

Merck Serono startet SPARK, eu-studie Phase-IIIb-bei kindern unter 4 jahren mit phenylketonurie

GENF, Schweiz, June 30, 2011 /PRNewswire/ — Merck Serono, eine sparte von Merck KGaA (Darmstadt, Deutschland, gab heute die aufnahme des ersten patienten in die studie SPARK[1]. Diese studie soll die sicherheit, in der wirksamkeit und pharmakokinetik von Kuvan(R) (dihydrochlorid saproptérine) bei kindern im alter von weniger als 4 jahren mit phenylketonurie (PKU). PKU ist eine erkrankung, die metabolische seltene angeborene ursprunglich eine ansammlung giftig im blut und im gehirn von phenylalanin (Phe), eine essentielle aminosaure, prasent in allen protein-lebensmittel. Bis in jungste zeit, die einzige moglichkeit zu verhindern oder zu begrenzen, die erhohung der blutspiegel Phe war, folgen im laufe des lebens einer strengen diat und verbindlich, zur beschrankung auf die zufuhr von Phe. Dezember 2008, Kuvan(R) hat eine eu-zulassung fur das inverkehrbringen fur die behandlung der phenylketonurie bei patienten im alter von vier jahren und mehr, die fur die behandlung des defizits tétrahydrobioptérine (BH4) bei patienten aller altersgruppen. „Mehr als die blo?e umsetzung der studie SPARK nach unserem gesprach mit der Europaischen Arzneimittel Agentur, unser wille ist, um Kuvan(R) zur verfugung, alle patienten, die fur sich in anspruch nehmen, darunter auch kinder im alter von weniger als vier jahren mit PKU“, erklarte Dr. Bernhard Kirschbaum, Executive Vice President, Forschung & Entwicklung auf globaler ebene von Merck Serono. SPARK ist eine multizentrische studie mit kontrollierter Phase-IIIb, offene, randomisierte, die durchgefuhrt wird, in Europa und in der Turkei. Diese studie sieht die einbindung von funfzig kinder unter vier jahren mit PKU. Diese kinder erhalten nach der randomisierung, fur einen zeitraum von 26 wochen, unabhangig von der behandlung von Kuvan(R) in kombination mit einer diat Phe-armen, die entweder nur in der ernahrung eingeschrankt. Die patienten, die enden der behandlung zeitraum von 26 wochen forderfahig den eintritt in eine phase der erweiterung, wahrend dessen werden alle themen behandelt, die von Kuvan(R), in verbindung mit einer ernahrung, die arm an phenylalanin, fur einen zeitraum von bis zu drei jahren. [1] SPARK : Safety Pediatric EfficAcy PhaRmacokinetic with Kuvan(R) (dihydrochlorid saproptérine). uber die hyperphénylalaninémie (HPA) Die anomalien der stoffwechsel von phenylalanin (Phe) konnten dazu fuhren, dass eine abnorme zunahme der konzentration Phe-werte im blut, die auch als hyperphénylalaninémie (HPA). Zwei angeborene stoffwechselstorungen, die an phenylketonurie (PKU) und ein mangel tétrahydrobioptérine (BH4), sind die ursache fur die meisten falle der HPA. uber die phenylketonurie (PKU) PKU ist eine genetische erkrankung, die beruhren rund 50 000 patienten, die in den entwickelten landern und hat seinen ursprung in einem defizit enzyms in der phenylalanin-hydroxylase (PAH). Die PAH ist notwendig fur den stoffwechsel von phenylalanin (Phe), eine essentielle aminosaure, die in den meisten proteinen lebensmittel. Wenn das enzym aktiv ist, das nicht in ausreichenden mengen, die Phe baut erreichen ungewohnlich hohe konzentrationen im blut und gehirn, ursache vieler komplikationen wie geistiger behinderung und schwere schaden im gehirn psychische storungen, krampfanfalle, zittern und kognitiven storungen. Dank den anstrengungen, die seit den 60er jahren und anfang der 70er jahre fruherkennung bei neugeborenen, die in den entwickelten landern, die diagnose PKU ist von geburt an getragen bei der mehrzahl der patienten erreicht. Info des BH4-mangel Das defizit in der BH4 ist eine angeborene anomalie sehr selten stoffwechsel der ursprung von 1 bis 2% der falle HPA. Das defizit in der BH4 ist eine genetische erkrankung, ubertragen auf die autosomal-rezessiv vererbt und hat seinen ursprung in einem defizit in eine der funf enzyme, die in der synthese und dem recycling der BH4. Die BH4 ist ein cofaktor unerlasslich phenylalanin-hydroxylase (PAH). Das defizit in der BH4 folglich einfluss auf die aktivitat der PAH und zu einer situation fuhrt, biochemische, ahnlich der PKU, in dem der HPA ergibt sich ein defizit fur die umwandlung der Phe-tyrosin. Die BH4 da auch ein cofaktor der tyrosin-hydroxylase und der tryptophan-hydroxylase, die das defizit BH4 ist auch die ursache fur defizite in der neurotransmitter synthetisiert aus diesen aminosauren wie katecholamine und serotonin. Die verringerung der aufnahme von nahrungsmitteln, gesamt-protein oder Phe-ist im allgemeinen nicht erforderlich, die fur die behandlung des BH4-mangel. Im gegensatz dazu, die BH4 nicht uber die blut-hirn-schranke, eine gleichzeitige behandlung der vorlaufer dieser neurotransmitter, d.h. die levodopa-und 5-hydroxytryptophan, kann sich als notwendig erweisen, um die menge der substrate in das zentrale nervensystem notwendig, bzw. die synthese der katecholamine und serotonin. uber Kuvan(R) Merck Serono und BioMarin Pharmaceutical (Nasdaq und SWX : BMRN) entwickelt haben, Kuvan(R) (dichlohydrate von saproptérine) oral verabreicht, das erste medikament, das in Europa angezeigt fur die behandlung der hyperphénylalaninémie (HPA), die mit einer phenylketonurie (PKU) bei patienten im alter von 4 jahren oder zu einer schadigung tétrahydrobioptérine (BH4). In den Usa Kuvan(R) ist indiziert fur die behandlung von HPA, verbunden mit einer PKU ohne einschrankungen age. Kuvan(R) muss berucksichtigt werden gleichzeitig eine strenge diat, die begrenzung auf die zufuhr von phenylalanin. Kuvan(R) ist die synthetische form des enzym-cofaktor 6R-BH4, die naturlicherweise im korper und wirkt in kombination mit der das enzym phenylalanin-hydroxylase (PAH), um den stoffwechsel phenylalanin (Phe). Die klinischen daten deuten darauf hin, dass Kuvan(R) signifikant verringert die konzentration im blut von Phe bei einer untergruppe von patienten „responder“ der BH4. Die nebenwirkungen die am haufigsten berichteten mit Kuvan(R) wurden, waren kopfschmerzen, rhinorrhées (schnupfen), durchfall, erbrechen, halsschmerzen, husten, bauchschmerzen, verstopfung der nase und niedrigem blutspiegel von phenylalanin. Kuvan(R) ist verabschiedet, die in 32 landern, darunter aus den mitgliedslandern der Europaischen Union und den Vereinigten Staaten. Gema? den bedingungen der vereinbarung mit BioMarin, Merck Serono hat die exklusivrechte fur die vermarktung von Kuvan(R), die in allen landern mit ausnahme der Usa, Kanada und Japan. uber Merck Serono Merck Serono ist die aufteilung der biopharmazeutika der Merck KGaA, unternehmen der chemie-und pharmaindustrie weltweit mit sitz in Darmstadt (Deutschland). Merck Serono, mit hauptsitz befindet sich in Genf, Schweiz, entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet verschreibungspflichtige medikamente, die durch chemische synthese oder aus der biotechnologie, in der hinweise, die unter facharzten. In den Usa und Kanada, EMD Serono arbeitet als als rechtlich selbststandige tochtergesellschaft von Merck Serono. Merck Serono stellt der patienten der arzneimittel-scheinwerfer in den bereichen onkologie (Erbitux(R), cetuximab), multipler sklerose (Rebif(R), interferon beta-1a), unfruchtbarkeit (Gonal-f(R), follitropine alfa), endokrinen und metabolischen erkrankungen (Saizen(R) und Serostim(R), somatropin), (Kuvan(R), dihydrochlorid saproptérine) (Egrifta, tesamorelin), sowie bei erkrankungen cardiométaboliques (Glucophage(R), metformin), (Concor(R), bisoprolol), (Euthyrox(R), levothyroxin). Alle diese medikamente sind nicht in allen markten erhaltlich. Mit einem jahrlichen budget von R&D von mehr als einer milliarde euro, Merck Serono wird weiter wachsen seine aktivitaten im bereich der therapeutischen bereich fallen, arzte, spezialisten, wie neurodegenerativen erkrankungen, onkologie, fruchtbarkeit und endokrinologie, aber auch in neue bereiche ab, in denen aufzutauchen, seine f&e-aktivitaten in der rheumatologie. uber Merck Merck ist eine gruppe, in der chemie-und pharmaindustrie weltweit, in denen die verkaufe beliefen sich auf 9,3 milliarden euro im jahr 2010. Laut einer geschichte, die 1668 begann, Merck baut an seiner zukunft grace etwa 40 000 mitarbeiter (inklusive Merck Millipore), die sich in 67 landern. Einer der schlussel zu ihrem erfolg im sinne der innovationskraft seiner mitarbeiter. Die aktivitaten von Merck solche grunderzentren geschaffen, an der Merck KGaA, von denen die kapitalbeteiligung in hohe von rund 70% von der familie Merck und bis zu einer hohe von etwa 30% der aktionare von au?en. Der ehemalige us-tochtergesellschaft Merck & Co. ist vollig autonom seit 1917 und ist seit mehr in keinem zusammenhang mit der Merck-gruppe. Weitere informationen http://www.merckserono.com [http://www.merckserono.net ] http://www.merck.de ©2011 – PR Newswire – Alle rechte vorbehalten

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