gentherapie : die FDA unterbricht zwei klinische studien, die nach dem tod eines patienten

Nach dem tod eines patienten, der an eine phase-I-gen-therapie an der Universitat von Pennsylvania (Philadelphia), der Food and Drug Administration hat beschlossen, vorubergehende unterbrechung der beiden anderen studien, gentherapie, basierend auf ein ahnliches protokoll.

gentherapie : die FDA unterbricht zwei klinische studien, die nach dem tod eines patienten

Es ist das erste mal, dass ein patient eingeschlossen in einer studie von gentherapie stirbt direkte verwaltung des viralen vektor trager eines gens von interesse. Jesse Gelsinger, 18 jahre alt, starb vier tage nach erhalt der in der leber ein rekombinanter adenoviren. Er war bereits mit einem defizit in der ornithin-transcarbamylase (OTC), schwere genetische erkrankung, die mit dem X-chromosom, in dem aufgrund einer storung enzym in der harnstoff-zyklus zu beobachten, dass hyperammoniémie. Die standard-behandlung ist, um die zufuhr von protein und arginin. Dieser junge patienten war in einer phase-I-studie zur bewertung der verwaltung, uber einen katheter in position montiert intrahepatischer blutdruck, ein adenovirus trager des OTC-gens. Die patienten waren manner, post, jugendlichen und erwachsenen frauen, die trager des gendefektes. Dieser klinischen studie wurde durchgefuhrt, unter der leitung von professor James Wilson, dem Institute for Gene Therapy von der University of Pennsylvania (Philadelphia). Phase I-studie mit steigenden dosis Der patient starb, war der 18 freiwilligen teilnehmer einer studie zur beurteilung der steigenden dosen von rekombinanten adenoviren. Er bekam also eine menge von viren gentechnisch veranderten wichtiger als andere patienten, die in dieser prufung. Er erhielt die rekombinanten adenovirus 13 september und hatte schnell einen ikterus mit multiorganversagen. Es wurde dann unter hamodialyse und ECMO (extra corporeal membran sauerstoffanreicherung), eine ausgereifte technik zur experimentellen support ventilation themen kann nicht mehr in anspruch nehmen, der ublichen techniken. Die untersuchungen haben gezeigt, dass eine verminderung der durchblutung des gehirns, das pflegeteam hat folgende jede medizinische intervention bei patienten im koma, mit dem einverstandnis der familie. Die ergebnisse der autopsie sollte verfugbar sein, in zwei wochen, alle schlussfolgerungen, die auf dieser unfall therapeutische da erwartet fur die nachsten monate.

gentherapie : die FDA unterbricht zwei klinische studien, die nach dem tod eines patienten

Entzundliche reaktion Es ist wahrscheinlich, dass die verstorbenen patienten entwickelte sich eine heftige entzundungsreaktion im viralen vektor verwendet. Man wei? namlich, vor allem seit den ersten tests von rekombinanter adenoviren bei patienten mit mukoviszidose (mit dem gen des CFTR-protein), dass die verabreichung von vektoren adénoviraux fuhren zu einer antwort lokale entzundliche zell-dosis-abhangige, leicht und vorubergehend. 1993, patienten mit cystischer fibrose entwickelt hatte, eine schwere entzundung nach intratrachealen instillation einer losung von rekombinanter adenoviren. Die definition des therapeutischen fensters zwischen effizienz biologie und toxizitat ist damit anerkannt, seit mehreren jahren als ein wichtiger aspekt der gentransfer von rekombinanten adenoviren. Keiner der 17 anderen patienten teilnehmer derselben prufung nicht erlebt haben, klinisches problem nach der gabe intra-arterielle des viralen vektor-chip-technologie. Insbesondere Jesse erhalten hatte, die dieselbe dosis, wie die person, die vor ihm auf der liste der patienten, namlich ein madchen von 19 jahren, die sie nicht entwickelt, symptome, bei denen eine abnahme von 50% seiner kapazitat auszuscheiden ammoniak wurde beobachtet, erklart der Universitat von Pennsylvania in einer mitteilung an die familien von patienten mit defizit im OTC. Vorsorgeprinzip Die FDA hat am freitag beschlossen, zu fragen, labor Schering-Plough zeitweise die aufnahme neuer patienten in zwei klinische gentherapie, basiert auf der verwendung eines adenovirus gentechnisch verandert. Die erste studie geht es um patienten mit krebs der leber, der zweite tur auf der behandlung von patienten mit darmkrebs. Alle diese patienten haben ein krebs metastasiert. Die viralen vektoren rekombinante mitarbeiter von Schering-Plough (Madison, New Jersey) unterscheiden sich allerdings von denen, die an der Universitat von Pennsylvania, soweit sie vermitteln das tumorsuppressor-gen p53. Sie werden jedoch auch verabreicht blutdruck intrahepatischer. Die pharma-unternehmen hat gezeigt, dass in ubereinstimmung mit der FDA, dass die 60 patienten, die bereits die ersten dosen von rekombinanten adenoviren, erhalten weiterhin die therapie experimentelle genetik. Sie fugt hinzu, dass es an diesem tag rund 200 patienten erhielten das p53-gen uber ein adenovirus-vektor. Die entscheidung der FDA betrifft aber nicht die anderen tests im laufe der gentherapie, die berufung auf geringere dosen von adenoviren oder die berufung auf einen anderen verabreichungsweg.

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