Erfolg einer zelltherapie auf die schwere kombinierte immundefizienz menschlichen

Das team INSERM Marina Cavazzano-Calvo (Hôpital Necker in Paris) veroffentlicht, zweieinhalb jahre nach seiner ersten klinischen studien mit zell-therapie zur korrektur der genetische defekt an der schwere kombinierte immundefizienz X-verknupfte (ICS-X, siehe depesche caducee), der erfolg dieser versuche auf vier kinder mit dieser krankheit, bei der das gen korrektor gebracht wurde ex vivo in ihre eigenen hamatopoetischen zellen und réimplantées danach.

Erfolg einer zelltherapie auf die schwere kombinierte immundefizienz menschlichen

Die ICS-X, durch einen genetischen defekt in der kette γc, wesentliche komponente fur bestimmte rezeptoren auf T-zellen und NK, ist eine todliche krankheit in sicht, das kann nicht nur heilen durch eine allogene transplantation von hamatopoetischen stammzellen aus dem knochenmark. In dieser klinischen studie, funf kinder, die nicht in den genu? spender HLA-kompatibel, erhielten eine transplantation der eigenen hamatopoetischen stammzellen, geandert ex vivo durch die ubertragung des gens der richtigen kette γc, mitgebracht von einem retroviralen vektor murinen defekt. Die gentherapie hat behoben voll die symptome der krankheiten (infektionen, verletzungen, probleme in der entwicklung), die aus vier patienten.

Erfolg einer zelltherapie auf die schwere kombinierte immundefizienz menschlichen

Die wiederherstellung der populationen der lymphozyten und die haufigkeit der lymphozyten transduits mit dem gen-korrektor, zufriedenstellend waren, und die kinder haben, zweieinhalb jahre nach ihrem geschaftsstelle, ein ganz normales leben. Die autoren behaupten, dass die gentherapie von der ICS-X behebt vollstandig der genetische defekt, mit volliger sicherheit. Quelle : N Engl J Med-18. april 2002;1185-93 EZ

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