Ein weiteres beispiel fur die gentherapie erfolgreich zur behandlung einer form kombinierter immundefekt

Ein weiteres beispiel fur die gentherapie erfolgreich zur behandlung einer form kombinierter immundefekt

Italienische forscher und israelis ist es gelungen, sie zu korrigieren, eine schwere immunschwache (SCID, severe combined immunodeficiency disorder) bei zwei kindern. Die eingesetzte technik kombiniert transplantation hamatopoetischer stammzellen und gentherapie. Die beiden kinder haben nicht mehr das bedurfnis, in einer sterilen umgebung und entwickeln sich in der regel, berichteten die forscher. Die gentherapie wurde bereits erfolgreich eingesetzt in der SCID. Im april 2000 ein franzosisches team (Cavazzana-Calvo et al.) erkannte in der zeitschrift „Science“, der anwendung der gentherapie von blut-stammzellen fur die behandlung ein kombinierter immundefekt, gebunden an das X-chromosom (SCID-X1) bei zwei neugeborenen. Heute, neue ergebnisse zeigen, dass ein protokoll, das nahe genug ist, ermoglicht die behandlung eine form der schwere immunschwache namens ADA-SCID. Die krankheit wird durch ein defizit in adenosin déaminase (ADA) und zeigt sich in der entwicklung und betrieb von lymphozyten anormal hinzu kommen storungen des stoffwechsels. Diese korrektur von der krankheit, die durch gentherapie ist, berichtet von gott helfe uns et al. in der edition Wissenschaft vom 28. Der koordinator dieser arbeit, Claudio Bordignon (Universita Vat-Salute San Raffaele, Mailand), erklart, dass die ADA-SCID ist selten, da man der ansicht, dass es entsteht jedes jahr etwa 30 bis 50 kinder von der krankheit betroffen. Zwei therapeutische strategien stehen zur verfugung : die transplantation von knochenmark oder eine enzymothérapie durch die injektion von ADA von rindern. Die beiden patienten, die durch die gentherapie nicht hatten spender-knochenmark-kompatibel und konnten zugang zu behandlung in erganzung mit der ADA rindfleisch, erklaren die forscher. Die entnahme von knochenmark durchgefuhrt wurde, auf dem beckenkamm der beiden patienten waren im alter zwischen sieben monaten und zwei jahren und sechs monaten in der fruhen test. Die hamatopoetischen stammzellen CD34 isoliert wurden, aus diesen abgaben. Anschlie?end wurden sie umgesetzt kultur mit einem retroviralen vektor-trager eine funktionsfahige kopie des gens ADA, konnte sie diese gesunde version in diesen zellen schichten. Eines der merkmale des protokolls war der ruckgriff auf eine « verpackungseinheit nicht myéloablatif », erklaren die forscher. « Um eine anzugsvorteil fur hamatopoetische stammzellen transduites und schaffen raum im knochenmark, wir behandelt werden die patienten durch konditionierung nicht myéloablatif niedriger intensitat », schreiben die forscher. « Damit konnen wir die maximale nutzung der selektiven vorteil der zellen genetisch korrigierten und beurteilung der klinischen wirksamkeit der gentherapie ». Sobald diese vorbehandlung durchgefuhrt, die hamatopoetischen stammzellen verandert wurden réinjectées bei zwei patienten. Die forscher haben gezeigt, dass die zellen, die geandert hatten, wanderten in das knochenmark ein paar wochen nach der injektion. Au?erdem, sie unterscheiden sich in verschiedenen linien der lymphozyten (T-zellen, B-zellen, NK-zellen). Die immunologischen funktionen verbessert wurden, zum beispiel mit einer antwort in spezifischen antikorpern nach einer tetanusimpfung « Zwolf monate nach der gentherapie, einen patienten nicht mehr zeigten anzeichen einer infektion der atemwege, gale und erholte sich in der regel nach zwei folgen von durchfall », erganzen die forscher. Diese probleme waren haufig vor dem eingriff. Stoffwechselstorungen im zusammenhang mit der abwesenheit des ADA wurden ebenfalls korrigiert. Die kinder leben heute bei ihnen, ihr zustand ist befriedigend und ihr normales wachstum. Quelle : Wissenschaft 2002 ;296 :2410-3. American Association for the Advancement of Science. SR

Schreibe einen Kommentar

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert.