Die gentherapie in angriff albinismus

Amerikanische forscher haben es geschafft, zu korrigieren, in vivo bei der maus, die mutation, die fur die albinismus.

Die gentherapie in angriff albinismus

Ihre protokoll-gen-therapie konnte die produktion vorubergehend haare, normal pigmentiert. Kyonggeun Yoon und seine kollegen vom Jefferson Medical College und der Universitat von Pennsylvania in Philadelphia verwendet ein antisense chimaren RNA-DNA zu beheben, die punktmutation in einem gen der tyrosinase, das enzym fur die synthese von melanin. Diese oligonukleotide utopischer korrigieren punktmutationen, indem sie die zellulare maschinerie der homologen rekombination und reparatur von DNA-mismatch. Die transkription des gens tyrosinase, tritt nur in einigen melanozyten, die zellen mélanogènes nur vorhanden, in den haarwurzeln verlangsamt. Au?erdem findet nicht statt, wahrend das wachstum des haares, wahrend der phase der zellproliferation (wachstumsphase (anagene phase). Diese zellen produzieren und vertreiben, die das melanin in den zellen des knochenmarks und kortikalen des haares und den umgebenden keratinozyten. Im laufe der entwicklung des haares, die keratinozyten wandern nach oben, unterscheiden sich und sind eingebettet in das haar ein, vermitteln und mit ihnen das melanin. Die forscher hatten bereits gezeigt, dass dieses oligonukleotid chimaren erlaubte, wiederherstellen, in-vitro-stabil und dauerhaft die aktivitat des enzyms tyrosinase und wandel des pigmentierung in der melanozyten in der kultur.

Die gentherapie in angriff albinismus

Sie berichten heute in Nature Biotechnology haben verabreicht werden, die in vivo, ein antisense chimaren in der haut von mausen albino-entweder mit liposomen lokale anwendung oder intrakutane injektionen. Die aktivitat des enzyms tyrosinase festgestellt wurde in den hautbiopsien durchgefuhrt drei monate nach der letzten behandlung mit der antisense chimaren, dies entspricht einer frist von mehr als einem zyklus. Dieser ausdruck uber langere zeit tyrosinase-aktivitat scheint darauf hinzudeuten, dass die korrektur genetischer defekt, der stattgefunden hat, in die vorlaufer der melanozyten, die nach der reifung, wandern in der haarzwiebel und produzieren melanin bei der spateren zyklen haar. Dies fuhrte dazu, dass die schwarze pigmentierung mehrere haare in lokalisierten bereichen wahrend der drei monate, die intrakutane injektion gegeben hat, bessere ergebnisse, dass die topische anwendung. In einem leitartikel verbunden, Robert Hoffman (AntiCancer, San Diego, Kalifornien) ist zu bemerken, dass diese wirksamkeit teilweise beobachtet das tier stellt offenbar ein problem auf der ebene der kosmetik. Es ist wichtig, dass eine mindestanzahl von melanozyten lokalisiert tief in der birne sind, pigmentiert, um dadurch eine normale farbe im haar. Der weg zu einer korrektur genetik der pigmentierung in-vivo-wird also schwierig. “ Der langfristige erfolg der gentherapie der haut hangt von der korrektur des gens in den epidermalen stammzellen „, raumen die autoren, wie die studie zeigt allerdings auch, dass es moglich sein sollte, verwenden oligonukleotide utopischer in der behandlung von erkrankungen der haut vererbbare, die darauf zuruckzufuhren sind punktmutationen. Nature Biotechnology, januar 2000, Vol.18, 43-7, 20-1.

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