Der Franzosen fuhrten einen test gen-therapie bei babys

Der Franzosen fuhrten einen test gen-therapie bei babys

Vier kinder im alter von weniger als einem jahr erreicht eine schwere immunschwache immunitat behandelt wurden, die in diesem jahr durch gentherapie des hôpital Necker-enfants-Kranken in Paris. Dieser test gentherapie gefuhrt wurde unter leitung von professor Alain Fischer und Dr. Marina Cavazzana-Calvo. Dieses team Inserm und arbeitet seit mehreren jahren an der entwicklung der gentransfer in kombinierter immundefekt (SCID) mit X (oder SCIDXl, um SCID-X-linked). Dieses erblichem stellt lebensbedrohlich und beruhrt sowohl die humorale und zellulare immunitat. Es zeichnet sich durch eine fruhzeitige abschaltung der entwicklung von T-lymphozyten und NK-zellen (Natural Killer). Bisher die beste behandlung SCID ist eine transplantation von knochenmark von einem spender HLA-identisch. Diese genetische krankheit, seltene folge von mutationen im gen IL2RG code, um die kette-gamma-rezeptor interleukin-2. Diese kette ist gamma-gemeinde-rezeptoren mehrere andere zytokine, namlich die interleukine IL-4, IL-7, IL-9 und IL-15. Aus diesem grund wurde nach zytokin-rezeptor gamma chain oder „gamma “ c“ oder “ gammac „. Es gibt nur ein jahr, das team des Inserm U. 429 und des zentrums fur bluttransfusion des Hôpital Necker in Paris bezog in Blood ermutigende ergebnisse, die auf die ubertragung des gens gammac, uber einen retroviralen vektor, in den hamatopoetischen stammzellen der maus SCIDXl. Die forscher erhielten eine differenzierung der T-lymphozyten in vitro aus der murinen hamatopoetischen vorlauferzellen nach kultivierung der zellen im knochenmark CD34 in ein komplexes medium, bestehend aus mehreren zytokine und wachstumsfaktoren : stem cell factor, FLT-3L, IL-7, IL1-und IL-15. Das gleiche gen gammac, dass die franzosischen forscher ubertragen ex vivo in die zellen des knochenmarks, bei vier babys. Diese gleichen team verzichtete am dienstag am fruhen nachmittag bringen genauigkeit auf diesem versuch gentherapie, wahrend des Inserm hin, dass die ergebnisse dieser arbeit, die demnachst unterliegen veroffentlichung in einer wissenschaftlichen zeitschrift internationale, konnen naturlich nicht kommentiert von den autoren vor der veroffentlichung. Die moglichkeit, ein protokoll uber die gentherapie wiederherstellen kann, die immunschwache beobachtet, in SCIDXl freigegeben wurde, in-vivo-bei tieren, die von einer us-studie veroffentlicht, die letzten monat in Blood. Us-amerikanischen forschern des National Heart, Lung and Blood Institute (NIH, Bethesda, Maryland, usa) haben auch ein retrovirus als vektor des menschlichen gens, gamma c in der hamatopoetischen stammzellen von mausen mit der SCIDXl. W. J. Leonard und seine mitarbeiter gaben der erfolgreichen wiederherstellung quantativement und qualitativ lymphozyten-populationen betroffen, die in einem murinen modell der SCIDXl beobachtet, dass diese tiere eine erhohung der T-lymphozyten, B -, NK-zellen, eine normalisierung der ratio CD4/CD8-und der serum-immunglobuline. Eine zellproliferation wurde beobachtet, als reaktion auf die IL-2. Die Sunday Times glaubt zu wissen, dass eines der vier kinder SCID vertrage durch gentherapie in Paris, war erst 4 wochen. “ Bei den ersten beiden kinder behandelt, die satze T-lymphozyten werden einkommen auf ein normales niveau „, hei?t es. Eines der kinder, britische, gefolgt von Dr. Graham Davies, kinderarzt, immunologe an der Great Ormon Street Hospital in London. Zu glauben, arzt, zitiert die britische zeitung „die ergebnisse zeigen deutlich, dass die ubertragung von gen-a „korrigiert“ die krankheit des kleinen patienten. Und die Sunday Times zu veroffentlichen, fotografie, seinen sohn in den armen ihres vaters und titriert “ Ein baby brite zum ersten mal geheilt durch gentherapie „. Hervorzuheben ist in diesem zusammenhang, dass ein anderer SCID, der mit einem defizit enzym in adenosin désaminase (ADA), wurde die erste genetische krankheit behandelt, die durch gentransfer. Seit 1990, dem tag der ersten prufung gentherapie, die auf zwei patienten ADA-SCID funf klinischen studien, die mit verschiedenen ansatzen gefuhrt wurden bei 11 patienten. Die veroffentlichten ergebnisse zeigen, dass der gentransfer in hamatopoetischen stammzellen, uber ein rekombinanter retroviren, ist noch nicht ausreichend, um zu einer wirklichen nutzen klinik.

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