Das PTC124 anlasslich des dritten jahreskongress der mimischen

SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, May 31 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (PTC) hat heute bekannt gegeben, dass das PTC124, das neue experimentelles medikament verabreicht, entwickelt von der firma fur die behandlung von krankheiten, genetische veranderungen, die durch mutationen unsinn, vorgelegt worden, die bei einem symposium am freitag, den 30.

Das PTC124 anlasslich des dritten jahreskongress der mimischen

mai in Marseille, im rahmen der Mimischen 2008, die dritte jahrestagung der mimischen. Der Kongress, die statt jahrliches treffen der Association Française contre les Myopathies (AFM), widmet sich der forschung, behandlung und klinischen studien auf verschiedene formen der muskeldystrophie. (Logo : http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20010919/PTCLOGO)Le PTC124 ist derzeit bewertung in der Duchenne-muskeldystrophie (DMD), eine krankheit, progressive muskelentspannung, gekennzeichnet durch einen mangel an dystrophin, ein protein, das von entscheidender bedeutung fur die strukturelle stabilitat der muskelfasern. PTC hat vor kurzem eine weltweite studie der phase-IIb-studie durch individuelle einstellung zur bewertung der wirksamkeit des PTC124 in der DMD und der muskeldystrophie Becker (DMB) im hinblick auf verbesserungen aufgezeigt werden auf der ebene der fahigkeit zum laufen patienten mit dieser krankheit genetische schrittweise. Das PTC124 ist derzeit bewertung in der Duchenne-muskeldystrophie (DMD), eine krankheit, progressive muskelentspannung, gekennzeichnet durch einen mangel an dystrophin, ein protein, das von entscheidender bedeutung fur die strukturelle stabilitat der muskelfasern. PTC hat vor kurzem eine weltweite studie der phase-IIb-studie durch individuelle einstellung zur bewertung der wirksamkeit des PTC124 in der DMD und der muskeldystrophie Becker (DMB) im hinblick auf verbesserungen aufgezeigt werden auf der ebene der fahigkeit zum laufen patienten mit dieser krankheit genetische schrittweise. Die daten aus der vorherigen studie der phase IIa wurden prasentiert und diskutiert von einem gremium von wissenschaftlern und forschern, die sich von den vordergrund, insbesondere Dr. Thomas Sieht, M. D., arztlicher direktor und wissenschaftliches Institut der Myologie, und Dr. Richard Finkel, M. D., direktor des programms “ neuromuskulare kinderkrankenhaus in Philadelphia, Pennsylvania (Usa). « Das PTC124 stellt eine neue vielversprechende behandlung fur die DMD/DMB, denn es gibt derzeit keine therapie zur verfugung, die auf die zugrunde liegende ursache dieser krankheit », sagte Dr. Sehen. « Die klinische studie der phase IIb auf der PTC124 ist ein standard fur die klinischen studien, die futures auf die muskeldystrophie muskel. Ich freue mich auf die teilnahme an der durchfuhrung dieser studien wie nie zuvor. » Die referenten beim symposium haben auch angekundigt, dass die klinische studie der phase IIb PTC124 hatte vor kurzem gestartet wurde in Frankreich, Belgien und Schweden, und die PTC beginnen wurde bei der rekrutierung von patienten fur die zwecke dieser studie in der neuen zentren fur klinische prufung, die europaer in den kommenden monaten und erweitert so die reichweite ihres programms fur die entwicklung. Die genetischen krankheiten wie der DMD und cf sind aufgrund von genetischen veranderungen, bekannt unter dem namen mutationen. Auf einen bestimmten typ verandertes gen – mutationen-unsinn, der PTC124 umgeht die anomalie und fuhrt zur wiederherstellung einer protein funktionell. Die gesellschaft hat eine liste mit mehr als 2 400 krankheiten verschiedenen genetischen veranderungen, die durch mutationen unsinn bei einem signifikanten prozentsatz der patienten. Die mutationen unsinn inactivent die funktion von genen und bekannt sind, werden die verantwortlichen von 5 bis 70% der falle von den meisten dieser erkrankungen. In praklinischen modellen krankheiten, genetische veranderungen, die durch mutationen unsinn, es wurde hervorgehoben, dass die PTC124 erlaubte, regulieren die prozesse der kontrolle nach transcriptionnels im restaurant der funktionellen proteine in voller lange. Die uberwachung post-transcriptionnels sind die ereignisse, die regulierung der zellularen, die auftreten, nach der kopie eines molekuls von RNA anhand einer DNA-sequenz.

Das PTC124 anlasslich des dritten jahreskongress der mimischen

Diese prozesse sind entscheidend fur das reibungslose funktionieren der zellularen und bieten die moglichkeit der therapeutischen intervention in einer vielzahl von genetischen krankheiten uber die modulation der proteingehalt. « Wir sind begeistert, haben sie die moglichkeit, die von unserer tollen erweiterten klinischen auf der PTC124 mit der gemeinschaft der spezialisten neuromuskularen krankheiten », sagte Langdon Miller, M. D., der medizinische direktor von PTC. « Dank ihrer spezifitat und sein mechanismus der handlung, innovatives, PTC124 zeigte sein potenzial fur die behandlung einer vielzahl von krankheiten, die durch genetische mutationen unsinn. Wir freuen uns darauf, weiter an der verbesserung unserer programme in der klinischen entwicklung in der DMD und mukoviszidose, zu bewerten und die PTC124 in vielen anderen krankheiten, genetische veranderungen, die durch mutationen unsinn. » uber DMD/DMB Die muskel-muskeldystrophie Duchenne und Becker (DMD/DMB) sind erkrankungen der muskeln, progressive fuhren zum verlust sowohl der muskelfunktion und der unabhangigkeit. Die DMD/DMB, die moglicherweise sind die muskulosen dystrophies, deren pravalenz hochsten ist, sind auch heute die genetische krankheiten todliche diagnose in der kindheit haufiger vor. Jedes jahr werden rund 20 000 kinder in der welt aus erreicht eine DMD (kinder-stecker auf 3 500). Man schatzt, dass patienten mit DMD-10 ist wahrscheinlich die krankheit in form von Becker, eine weitere moderate erkrankung, mit einer demonstration spater symptome. Die DMD-und DMB-vertreten durch benzin verschiedenen stadien einer einzigen krankheit. Weitere informationen auf der DMD und der DMB sind erhaltlich bei der Gesellschaft bezeichnet werden Association (MDA, www.mdausa.org der Parent Project Muscular bezeichnet werden (PPMD, www.parentprojectmd.org) und der Association Française contre les Myopathies (AFM, www.afm-france.org). uber PTC124 Das PTC124 ist ein experimentelles medikament verabreicht, derzeit in phase II der klinischen entwicklung fur die behandlung von krankheiten, genetische veranderungen, die durch mutationen unsinn. Die mutationen, die unsinn sind veranderungen, welche einen einzelnen punkt des genetischen codes, die bewirken, dass bildung ein stop-codon verfruht, wahrend der prozess der translation, wodurch die synthese eines proteins unvollstandig, nicht-funktionale. Das PTC124 wiederherstellen konnten die produktion von proteinen, die in voller lange, funktionale, in praklinischen modellen von krankheiten, genetische veranderungen, die durch mutationen unsinn. In klinischen studien der phase I, die PTC124 wurde in der regel gut vertraglich, erreichten plasmakonzentrationen ziele wurden im zusammenhang mit der aktivitat beobachtet, in praklinischen modellen, und nicht induziert translecture des stopp-codons der natur in die ribosomen. Das PTC124 bestatigt hat, kann der nachweis pharmakodynamik des konzepts in klinischen studien der phase IIa durchgefuhrt, in der Duchenne-muskeldystrophie-induzierte mutationen unsinn (DMD) und im cf. Das PTC124 kann moglicherweise zur behandlung einer vielzahl von anderen erkrankungen, genetische veranderungen, die durch eine mutation unsinn. Die FDA gewahrt PTC124 den status « E » fur ein verfahren zur bewertung der entwicklung und markteinfuhrung, und bewilligte mittel der orphan drug status fur die behandlung von mukoviszidose und die DMD-induzierte mutation ist unsinn. Das PTC124 erhielt auch den orphan drug status seitens der europaischen Kommission fur die behandlung von mukoviszidose und die DMD. Die entwicklung des PTC124 wurde unterstutzt durch spenden der Muscular bezeichnet werden Association (MDA), der Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), Parent Project Muscular bezeichnet werden (PPMD), das Office of Orphan Products Development (OOPD), FDA und durch zuschusse des General Clinical Research Center des National Center for Research Resources (NCRR). Fur weitere informationen uber die klinische studie, die auf der PTC124, bitte besuchen sie die folgende website : www.clinicaltrials.gov und suchen ab dem stichwort PTC124. uber PTC Therapeutics Inc. PTC ist ein unternehmen fur biopharmazeutische industrie konzentriert sich auf die identifizierung, entwicklung und vermarktung von arzneimitteln mit kleinen molekulen exklusive, oral verabreicht, die speziell auf die uberwachung post-transcriptionnels. In den letzten regulieren die geschwindigkeit und die zeit der produktion von proteinen und sind von gro?er bedeutung fur die zellfunktion. Das portfolio der molekule entdeckt, interner PTC-bei vielen therapeutischen bereichen, unter anderem auch die genetische erkrankungen, onkologie und infektionskrankheiten. Au?erdem hat PTC entwickelt, die auf die exklusiven technologien und erworbenen kenntnisse steuerungsprozesse post-transcriptionnels, dass er fur seine tatigkeiten, identifikation und entwicklung von arzneimitteln, einschlie?lich seiner technologie-plattform zur Modulation der genexpression durch kleine molekule (GEMS, Gene Expression Modulation by Small-molekule), der die grundlage fur mehrere abkommen uber die zusammenarbeit von vertragen mit unternehmen, pharma-und biotech-vordergrund-wie Pfizer, Celgene, CV Therapeutics und Schering-Plough. Fur weitere informationen, besuchen sie bitte die website der gesellschaft unter der folgenden adresse : www.ptcbio.com. ©2008 – PR Newswire – Alle rechte vorbehalten

Schreibe einen Kommentar

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert.